АнтиБиотек

Вакцина против рака выстрелила — и акции Moderna вместе с ней Компании Moderna и Merck на прошлой неделе объявили, что их экспериментальная вакцина от меланомы сработала в финальной, третьей фазе испытаний — и рынок отреагировал одним из самых резких движений года. Обычная противораковая терапия либо убивает клетки без разбора (химия), либо разгоняет иммунитет целиком (как Keytruda от Merck). Вакцина intismeran устроена иначе: её буквально делают под конкретного пациента, «показывая» иммунной системе уникальные мутации именно его опухоли (как индивидуальный портрет преступника для розыска). Идея такой терапии обсуждается уже много лет, но проверить её строго удавалось только на маленьких группах. Фаза 3 — это последний и самый жёсткий этап проверки лекарства перед подачей на регистрацию: тысяча с лишним пациентов, строгий контроль, статистика, которой уже можно доверять. Именно поэтому нынешний результат — первое по-настоящему надёжное доказательство, что персонализированные вакцины против рака работают. У 1137 пациентов с меланомой после операции комбинация вакцины и Keytruda дольше удерживала болезнь без рецидива и реже допускала метастазы, чем с одним только Keytruda. Акции отреагировали по разному. Merck стоит $333 млрд, так что акции прибавили только около 10–12%, но это $30-40 млрд. А вот Moderna до объявления стоила около $25 млрд и после ковидного обвала держалась почти исключительно на надежде, что в пайплайне найдётся новый хит. После объявления в моменте ее акции взлетали почти на 300% от годового минимума, закрыв день ростом около 177% и добавив компании порядка $45 млрд капитализации за одну сессию. Аналитик Мани Форухар из Leerink Partners ещё в июне называл предстоящий отчёт «моментом истины» для акции — и после данных признал, что ставка сыграла: по его словам, фонд получал массу тревожных звонков от инвесторов, боявшихся завышенных ожиданий, и рост он объяснил в первую очередь эффектом облегчения. Аналитики RBC Capital Markets назвали результат «крупной победой», а TD Cowen — «знаковым моментом», спрогнозировав пиковые продажи препарата на уровне $5,4 млрд в год. Глава Moderna Стивен Хоге заявил, что это возвращение компании к своим корням — «компания, которая перестроилась на ковид, теперь возвращается в онкологию». Впрочем, не все аналитики столь оптимистичны. Коллега Форухара по тому же Leerink Partners, Дайна Грейбош, назвала реакцию рынка «чрезмерно оптимистичной» и предупредила, что компания создала ожидания, которые будет тяжело оправдать. Её аргументы: во-первых, рост капитализации закладывает продажи вакцины, кратно превышающие нынешнюю выручку самого Keytruda; во-вторых, персонализированное производство «под пациента» заведомо дороже стандартного биопрепарата; в-третьих, меланома особенно удобна для вакцинного подхода из-за высокой мутационной нагрузки опухоли, и переносить успех на другие виды рака — рискованное допущение. Поэтому не удивительно, что уже на следующий день бумаги Moderna потеряли около 25%, обнулив порядка $18 млрд новой капитализации. Никаких новых негативных новостей не было — это обычная коррекция прибыли после экстремального скачка. Но сама амплитуда показывает, что рынок пока не определился со справедливой ценой на «опцион» на целую новую категорию лекарств. @antibiotech

☣️ Конец легенды Обанкротившаяся Sangamo Therapeutics продала на аукционе ключевые активы за $163,55 млн плюс до $100 млн дополнительных выплат. Такова оценка 30 лет научной деятельности легендарной компании. PTC Therapeutics получит экспериментальную генную терапию болезни Фабри isaralgagene civaparvovec за $111 млн при закрытии сделки плюс до $100 млн в виде будущих вех, а Eli Lilly за $50 млн забирает платформы — цинк-пальцевую, доставки капсидов и модульной интегразы, а также программу по прионным заболеваниям. Так заканчивается эпоха. Ещё до CRISPR именно Sangamo была синонимом редактирования генома. Компания была основана в 1995 году Эдвардом Лэнфиром, который узнал о работе Джереми Берга и Шринивасана Чандрасегарана по инженерии цинк-пальцевых белков (ZFN) — молекулярных инструментов, точно связывающихся с нужными участками ДНК. И через двадцать лет, в 2017 году Sangamo стала первой в мире компанией, выполнившей редактирование генома прямо в организме человека — задолго до того, как CRISPR стал массовым инструментом индустрии. И хотя на первый взгляд это история успеха, но с точки зрения бизнеса это было не так. Да, первые двадцать лет своей жизни под руководством основателя Sangamo жила обычной корпоративной жизнью публичной биотех-компании: сделки, партнёрства, размещения акций, M&A. В 2001 году, уже после IPO, Лэнфир убедил своего главного конкурента, британскую Gendaq, объединиться в сделке за $30 млн, полностью оплаченной акциями — сделка добавила Sangamo 16 ведущих учёных и портфель патентов, закрепив за компанией фактическую монополию на технологию. Компания подписала альянсы с Pfizer, Sanofi, Takeda, Genentech, позже — с Biogen и Novartis. Но за все эти годы ни один актив компании так и не дошёл до пивотальных испытаний, не говоря уже об одобрении регулятора. Ни одного собственного лекарства на рынке — при статусе признанного технологического пионера отрасли (!). Основатель компании покинул ее на пике славы: в 2016 году Эдвард Лэнфир ушёл с поста президента и CEO на пенсию, уступив место Сэнди Макрэю, ветерану Big Pharma с бэкграундом в GSK и Takeda. А уже в 2017 году Лэнфир окончательно покинул и совет директоров. Дальше компанию предстояло вести опытному фарма-менеджеру, профессиональному управленцу, чья задача была превратить платформу в продукт. Макрэй и правда собрал впечатляющий портфель партнёрств — в 2020 году Biogen заплатила $225 млн за 17% компании, рынок ждал прорывов в неврологии. Но начиная с 2023 года всё посыпалось: Novartis и Biogen одна за другой вышли из R&D-программ, а в декабре 2024 года Pfizer разорвал партнёрство по генной терапии гемофилии A — акции рухнули на 50% за один день, крупнейшее падение с 2008 года. Компания начала отчаянно размывать капитал допэмиссиями по всё более низким ценам, в декабре 2025-го провела обратный сплит акций 1-к-10, чтобы удержаться на бирже, но не удержалась — в мае 2026 года последовал делистинг с Nasdaq на площадку OTCQB. К моменту подачи на банкротство в июне 2026-го у компании было $162 млн активов, $115 млн долга и всего $5,5 млн денежных средств. История Sangamo показывает, какая пропасть лежит между научными прорывами и конечным продуктом. Можно быть техническим пионером номер один в мире, или даже собрать портфель партнёрств с половиной Big Pharma и всё равно закончить распродажей активов, если за тридцать лет так и не довести хотя бы один продукт до одобрения регулятором. Читайте «АнтиБиотек» в Telegram и Максе!

Aurora не видит света Стартап Aurora Therapeutics закрыл свою флагманскую программу — ровно ту, ради которой его и основали: «Мы решили снизить приоритет программы по фенилкетонурии (ФКУ), поскольку другие игроки на рынке уже запустили собственные программы. В рамках этого решения часть команды, к сожалению, была уволена». При этом от идеи в целом не отказываются: «Aurora по-прежнему привержена идее масштабирования редактирования генов для редких заболеваний», — добавили в компании. Один из двух сооснователей Aurora — Фёдор Урнов, учёный родом из Москвы (и, к слову, троюродный племянник Марка Урнова из ВШЭ). Он окончил МГУ, защитил докторскую в Университете Брауна и почти два десятилетия строил карьеру в США — сначала в Sangamo BioSciences, где в 2005 году вместе с коллегами буквально придумал термин «genome editing» и впервые показал редактирование ДНК в клетках человека с помощью ZFN. Сейчас он профессор в UC Berkeley и научный директор Innovative Genomics Institute (IGI) — института, которым руководит нобелевский лауреат Дженнифер Даудна, одна из первооткрывателей CRISPR. Именно тандем Урнов–Даудна и стал ядром Aurora. Толчком к созданию компании послужила история Baby KJ. В 2025 году команда во главе с Урновым (совместный проект CHOP, Penn Medicine, Danaher и IGI) разработала персональную CRISPR-терапию для новорождённого с редким и смертельно опасным метаболическим нарушением — и сделала это меньше чем за полгода от диагноза до готового препарата. Это был первый в мире случай терапии, созданной «на заказ» под одного конкретного пациента. Результат опубликовали в New England Journal of Medicine — и это стало главным доказательством того, что персонализированное редактирование генов вообще возможно в клинике. Baby KJ показал, что можно вылечить одного человека, но очень дорого и штучно. Но как превратить такую терапию в бизнес? Ответ Aurora — не делать терапию под каждого пациента с нуля, а изначально проектировать редактор так, чтобы он закрывал сразу несколько самых частых мутаций одного заболевания, и постепенно расширять набор. Для этого компания собиралась опереться на новый механизм FDA — «plausible mechanism pathway»: путь ускоренного одобрения для терапий, где биология болезни хорошо понятна, а классические рандомизированные испытания на крошечных группах пациентов просто невозможны. Первой мишенью выбрали фенилкетонурию (ФКУ) — метаболическое заболевание, вызванное мутациями в гене PAH, где известно более 1200 вариантов мутаций. Компания вышла в паблик 9 января 2026 года с посевным раундом $16 млн от Menlo Ventures. Во главе поставили Эдварда Кэя — опытного CEO, ранее руководившего Sarepta Therapeutics и Stoke Therapeutics. Казалось, всё сложилось: нобелевский лауреат, пионер редактирования генома, свежий регуляторный механизм FDA и готовый пример успеха с Baby KJ за плечами. Но всего через месяц после запуска компания Beam Therapeutics — куда более крупный и капитализированный игрок — объявила, что уже продвигает собственный набор кастомных редакторов генов против той же самой ФКУ. Речь о BEAM-304, липидно-наночастичном препарате на основе base-editing, нацеленном на коррекцию мутаций гена PAH — и он уже находится на стадии IND-enabling исследований, то есть на шаг впереди Aurora, у которой клинические испытания только планировались на 2027 год. Что дальше? Формально Aurora жива: деньги остались, идея платформенного подхода к редким заболеваниям не отменена. Но флагманская программа закрыта, часть команды уволена, научный директор ушёл из компании ещё раньше в этом году — и всё это спустя всего семь месяцев после громкого старта. Aurora присоединилась к растущему списку компаний, которые спотыкаются на попытке превратить N-of-1 терапии для ультраредких заболеваний в масштабируемый бизнес — экономика штучных генных лекарств плохо сочетается с венчурными сроками и ожиданиями инвесторов. Ключевой вопрос теперь — найдут ли Даудна и Урнов новую нишу (свободную от таких конкурентов, как Beam) и получится ли убедить инвесторов дать компании второй шанс. Читайте «АнтиБиотек» в Telegram и Максе!